Thérapie Génique dans l’Hémophilie
L’hémophilie est une maladie génétique rare des garçons. Dans les formes sévères, un facteur de coagulation normalement fabriqué par le foie est totalement absent : Facteur VIII (FVIII) dans l’hémophilie A (HA), Facteur IX (FIX) dans l’hémophilie B (HB). Ce déficit entraine des saignements dont certains, comme les hémorragies intracrâniennes, engagent le pronostic vital.
Quel est l’impact de la maladie pour un patient hémophile ?




