Dans les maladies rares, il est nécessaire d’augmenter le nombre de traitements disponibles sur le marché. Beaucoup de ces maladies ont un très faible nombre de patients par maladie, conduisant à des marchés de petites voir de très petites tailles. La France a été pionnière pour l’accès aux traitements innovants. De nombreuses thérapies innovantes ont montré leur efficacité dans des premières maladies rares, ouvrant la voie pour d’autres, et des maladies fréquentes.

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