Assurer au malade (et à ses proches) une prise en charge globale et cohérente :
 

•     En améliorant l’accès au diagnostic des maladies rares
•     En favorisent les liens avec :

Améliorer la prise en charge de proximité en lien avec les établissements et les professionnels de santé :

• En veillant à l’information et la formation
•         Des malades et de leur entourage
•         Des professionnels de santé non spécialistes sur les maladies rares

• En identifiant des correspondants hospitaliers et des acteurs de proximité qui permettent d’assurer un suivi du malade au plus près de son domicile.

Participer à l’amélioration des connaissances et des pratiques professionnelles dans le domaine des maladies rares :

•     En participant à la surveillance épidémiologique de la maladie en lien avec l’Institut National de Veille Sanitaire (INVS)
•     En participant à la recherche clinique et aux essais thérapeutiques,
•     En assurant le suivi des thérapeutiques et des dispositifs orphelins,
•     En définissant et diffusant des protocoles de prise en charge, en lien avec la Haute Autorité de Santé (HAS) et l’Union Nationale des Caisses d’Assurance Maladie (UNCAM)
•     En mettant en place des bonnes pratiques professionnelles concernant les pathologies, en liaison avec les équipes nationales et internationales travaillant dans le même domaine.

Développer des outils de coordination entre les différents acteurs et structures prenant en charge la même maladie ou groupe de maladies

 

Apporter aux autorités administratives les connaissances essentielles pour évaluer et piloter la politique sanitaire dans le domaine des maladies rares

 

Etre l’interlocuteur des associations de malades et des tutelles pour oeuvrer à l’amélioration de la prise en charge et de la qualité de vie du malade (et de sa famille)