Focus sur l’atelier n°3 : « Réduire les impasses diagnostiques ».

La réduction des impasses diagnostiques fait partie des actions prioritaires du 3e PNMR. L’impasse diagnostique résulte de l’échec à définir la cause précise de la maladie après avoir mis en oeuvre l’ensemble des investigations disponibles. Limiter les impasses diagnostiques impose de développer des techniques diagnostiques innovantes et d’améliorer les connaissances scientifiques et médicales. S’il est nécessaire de faire un premier point d’étape, quelles évolutions structurelles doit-on porter dans un 4e PNMR ?

Focus sur le second atelier de ce congrès :

L’accès aux traitements est un enjeu majeur pour les personnes atteintes d’une maladie rare. Des dispositifs d’accès dérogatoires simplifiés - Accès Précoce (AP) et Accès Compassionnel (AC)- remplacent les Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU) et les Recommandations Temporaires d’Utilisation (RTU). Le 3e PNMR a prévu la mise en place d’observatoires des traitements par les filières de santé maladies rares.

• Quel bilan peut-on faire de ces différents outils ?
• Quels rôles peuvent jouer les associations et les filières dans leur mise en oeuvre ?
• Comment le 4e PNMR peut-il encore renforcer ces mesures pour faciliter l’accès au traitement ?

Cet atelier sera animé par Jean-Philippe Plançon, vice-président de l’Alliance maladies rares.

Intervenants (liste non exhaustive) :

• Laura Tourvielhe - Pharmacien en charge de l'observatoire des traitements - Filières FAVA-Multi et MHEMO
• Catherine Raynaud - Présidente du Comité Maladies Rares du LEEM