Une toute nouvelle molécule efficace dans le traitement du syndrome de l’X-fragile a reçu l’aval de la Food and Drug Administration (FDA). L’équivalent américain de l’agence du médicament en France. Une avancée dans la prise en charge de cette maladie rare qui ne dispose aujourd’hui d’aucun traitement spécifique.

Elle porte un nom barbare et serait efficace contre une maladie génétique rare. De qui parle-t-on ? De la molécule BMS-204652, candidat médicament pour le traitement du syndrome de l’X-fragile et qui vient d’être reconnue par la FDA. Cette autorisation va faciliter « le développement pharmaceutique de la molécule (dispense de frais, accords réglementaires…) et sa commercialisation (accès rapide au marché…) », explique le Centre national de la recherche scientifique (CNRS). En France, une demande de brevet pour cette molécule a été déposée en 2011.

Pour plus d'information :
http://www.ladepeche.fr/article/2016/02/08/2272892-un-nouveau-traitement-contre-l-x-fragile.html